È questo chiedere troppo alle nostre attuali opzioni terapeutiche, dott

È questo chiedere troppo alle nostre attuali opzioni terapeutiche, dott

Ringraziamo Biogen Idec ed Elan Pharmaceuticals per il loro impegno nell’educazione dei pazienti.

HealthTalk fornisce risorse per le persone che vivono con la sclerosi multipla, ma queste informazioni non sostituiscono le cure mediche. Rivolgiti al tuo medico per un consiglio medico più appropriato per te.

I nostri relatori questa sera riferiscono di aver ricevuto un finanziamento preliminare dallo sponsor del nostro spettacolo, Biogen Idec. Le opinioni espresse in questo spettacolo sono esclusivamente le opinioni dei nostri ospiti. Non sono necessariamente il punto di vista di HealthTalk, del nostro sponsor o di qualsiasi organizzazione esterna.

Ora ecco il tuo ospite, Trevis Gleason.

Trevis L. Gleason:

Buonasera e benvenuto in HealthTalk. Stasera discuteremo dei piani di trattamento della SM. Come fai a sapere se stanno lavorando e quando è il momento di cambiare?

Nella dozzina di anni circa da quando il primo farmaco per la SM è stato introdotto sul mercato negli Stati Uniti, sono stati approvati solo cinque nuovi farmaci per modificare la nostra malattia. Alcuni di voi hanno seguito regimi di trattamento farmacologico sin dai primi giorni e alcuni di noi hanno conosciuto questa malattia solo da prima che le terapie farmacologiche diventassero disponibili. In ogni caso, la maggior parte di noi si chiede se i farmaci stiano davvero funzionando, se mai ci libereremo degli aghi, quanto sono promettenti i nuovi trattamenti e quanto costeranno?

Ad aiutarci a rispondere a queste e molte altre domande sono Drs. Robert J. Fox e Bianca Weinstock Guttman. prostatricum numero verde Il dottor Fox è il direttore medico del Mellen Center for Multiple Sclerosis presso la Cleveland Clinic Foundation e fa parte di diversi comitati professionali per la National MS Society.

Dottor Fox, benvenuto in HealthTalk.

Dr. Robert Fox:

Ciao Trevis. Grazie per avermi ospitato.

Trevis:

E il dottor Weinstock Guttman è professore associato di neurologia presso la State University di New York Buffalo Medical School e direttore del Pediatric Multiple Sclerosis Center presso il Jacobs Neurological Institute.

Benvenuto, dottor Weinstock Guttman.

Dott.ssa Bianca Weinstock Guttman:

Buona serata. Grazie anche per avermi ospitato.

Trevis:

Per entrambi, avrei potuto passare almeno altri 10 minuti a leggere le vostre biografie professionali. Siete entrambi molto impegnati e vi ringraziamo per aver dedicato del tempo a stare con tutti noi stasera. Siamo a migliaia in linea e al telefono. E detto questo, entriamo subito nella discussione.

Dottor Fox, sospetto che stasera avremo a che fare con un paio di termini con i quali alcuni dei nostri ascoltatori potrebbero non avere familiarità. Quindi, solo per metterci tutti sulla stessa pagina, potresti definire questi termini per noi, così tutti capiscono di cosa stiamo parlando. Quando parliamo di “progressione della malattia”, cosa significa?

Dr. Fox:

In primo luogo, dovrei prefiggerlo dicendo che questi termini sono interpretati in modo diverso da medici diversi, quindi c’è un po ‘di incertezza o flessibilità nel modo in cui vengono interpretati. Ma tipicamente “progressione” si riferisce a disabilità progressiva o sintomi neurologici che si sviluppano spesso nel contesto di una ricaduta o forse nel tempo gradualmente che non si risolvono.

Trevis:

In che modo è diverso dalla malattia rivoluzionaria?

Dr. Fox:

La malattia rivoluzionaria si riferisce spesso all’infiammazione attiva, quindi la ricaduta è l’insorgenza di nuovi sintomi o il peggioramento di vecchi sintomi che si verificano nell’arco di diversi giorni o diverse settimane. La malattia rivoluzionaria potrebbe anche riferirsi all’attività della malattia rilevata su una risonanza magnetica cerebrale.

Trevis:

E poi diverso da una risonanza magnetica è “osservazione clinica”.

Dr. Fox:

L’osservazione clinica è semplicemente quando osserviamo i pazienti e vediamo come stanno andando nel tempo, e questo è in contrasto con l’osservazione della risonanza magnetica e come stanno facendo radiologicamente.

Trevis:

E cos’è “un’esacerbazione silenziosa”?

Dr. Fox:

L’esacerbazione silenziosa è una ricaduta alla risonanza magnetica, se vuoi, o una nuova lesione o una lesione attiva alla risonanza magnetica cerebrale. Ad esempio, su una lesione in aumento, che è dopo che il colorante è stato somministrato alla risonanza magnetica, vediamo dove il colorante fuoriesce dai vasi sanguigni nel tessuto cerebrale. Non danneggia il tessuto, ma indica dove c’è un’infiammazione attiva.

Trevis:

Una riacutizzazione silenziosa è quindi attiva, ma non causa alcun sintomo clinicamente osservabile?

Dr. Fox:

Giusto. È visibile solo sulla risonanza magnetica.

Trevis:

Ci sono altri termini a cui puoi pensare che probabilmente discuteremo stasera e che vuoi assicurarti di definire?

Dr. Fox:

Possiamo andare avanti per ore sui termini, ma penso che tu abbia raggiunto i punti più alti.

Trevis:

Dottor Guttman, quindi, vorrei parlarvi dell’idea dell’efficacia dei farmaci. In che modo il team medico determina se il nostro attuale regime farmacologico sta funzionando o meno per noi?

Dr. Weinstock Guttman:

Come tutti sappiamo, la SM è una malattia molto complicata e si presenta in modo molto diverso in tutti i nostri pazienti. Quindi, in generale, quando pensiamo che il farmaco sia utile, stiamo cercando di essere sicuri che il farmaco controlli le ricadute, quindi non ci sono nuove ricadute e, come ha detto il dottor Fox, nessuna progressione della malattia. E un altro elemento di cui siamo diventati più consapevoli è lo stato cognitivo. Vorremmo sapere che il farmaco aiuta anche a mantenere le capacità cognitive dei nostri pazienti, e c’è beneficio sulla risonanza magnetica. Quindi vorremmo avere un farmaco perfetto, cioè che il paziente non abbia ricadute, non abbia progressione, rimanendo sostanzialmente stabile. Sarebbe un farmaco perfetto.

Non abbiamo farmaci perfetti. E c’è una differenza tra un farmaco perfetto e ciò che chiamiamo terapia non ottimale. E come chiamiamo questa (un farmaco) terapia subottimale non esiste un algoritmo (regola) chiaro o tutti i medici sarebbero d’accordo. Ma, in generale, se c’è più di una ricaduta o se un paziente ha un certo numero di ricadute prima di iniziare il farmaco e le sue ricadute non diminuiscono di numero dopo l’inizio del farmaco, significa che non è un buon trattamento, oppure è non ottimale.

Un altro possibile che non è ottimale è una grave ricaduta. Se una ricaduta molto lieve scompare, è diverso che se si ha una ricaduta grave che lascia il paziente con disabilità. Questo è anche, nella nostra mente, un trattamento non ottimale. E il numero di ricadute dipende dalla gravità e da ciò che resta dopo (in termini di disabilità). Quindi, ancora una volta, i farmaci sono in grado di impedirlo. Semmai meno, probabilmente non è ottimale e dovremmo cambiare farmaco.

Trevis:

Quindi non dovremmo aspettarci che i farmaci fermino la progressione della malattia, ma solo rallentarla in modo significativo è quello che speriamo?

Dr. Weinstock Guttman:

È corretto.

Trevis:

Dottor Fox, l’idea della tolleranza ai farmaci è mai stata presa in considerazione quando decidiamo se continuare a prendere un particolare farmaco o cambiare quella terapia?

Dr. Fox:

Con un’eccezione, non considero la tolleranza ai farmaci e arriverò all’eccezione tra un momento. Penso di più se la malattia è controllata su qualunque cosa il paziente sia. A volte un paziente può non essere in terapia e la malattia è tranquilla e non attiva. E quindi la domanda che di solito mi pongo è: “La malattia è sufficientemente controllata?” E, come si riferiva il dottor Weinstock Guttman, è spesso sottile differenziare a volte e capire. È solo una risposta non ottimale o non risponde affatto? E decidere quando fare una mossa e quando non farlo è una decisione su misura.

L’unica eccezione riguarda lo sviluppo di anticorpi contro le terapie con interferone. Il corpo può riconoscere le terapie con interferone, che essendo Avonex (interferone beta 1-a), Betaseron (interferone beta-1b) e Rebif (interferone beta 1-a), come estranee e innescare una risposta immunitaria ad esso, e in tal senso si diventa tolleranti al farmaco e si perde la sua efficacia. È quando sorge questa domanda, c’è un esame del sangue che può valutarlo.

Trevis:

Parlando di tolleranza ai farmaci, ho parlato con altre persone di sintomi simili all’influenza che sono così gravi da avere costantemente la febbre e, come sappiamo, una febbre alta può essere dannosa per le persone con SM. Quindi è quasi come se ricevessimo pseudo esacerbazioni mentre non ottenessimo esacerbazioni reali. Viene mai preso in considerazione?

Dr. Fox:

Non è ciò che considereremmo tolleranza al farmaco, ma più una tollerabilità (o mancanza di tollerabilità) del medicinale. Il più delle volte, ciò può essere gestito attraverso farmaci, antiinfiammatori non steroidei a lunga durata d’azione come il naprossene, o i pazienti occasionali avranno bisogno di alcuni corticosteroidi, come il prednisone, per aiutarli a tollerare i sintomi almeno inizialmente. Ma in genere i pazienti possono essere gestiti attraverso questi effetti collaterali, ma a volte ciò non è possibile e dobbiamo cambiare la scelta dei farmaci in base a tale intolleranza.

Trevis:

Penso che sia importante che a questo punto si parli di aspettative realistiche. E so che alcune persone pensano che i farmaci per la SM dovrebbero effettivamente riportarli ai livelli di funzione prediagnosi. Questo sta chiedendo troppo alle nostre attuali opzioni terapeutiche, dottor Weinstock Guttman?

Dr. Weinstock Guttman:

In generale, quando studiamo il farmaco dei pazienti, quando li incontriamo o stiamo cambiando il farmaco, dobbiamo chiaramente far loro sapere che l’aspettativa più realistica dalla terapia è di tenerli dove sono (in altre parole, non peggiorare). Se c’è un miglioramento, e ciò potrebbe essere dovuto al fatto che alla fine quando iniziamo il trattamento il paziente potrebbe ancora riprendersi da una ricaduta, è fantastico. E a volte ci sono elementi che possono essere riparatori o rimielinizzanti, ma al momento l’aspettativa più realistica è considerare il farmaco nel momento in cui inizi a mantenere lo status quo.

Trevis:

Dottor Fox, cosa dovremmo realisticamente aspettarci da un trattamento a lungo termine su qualsiasi terapia farmacologica?

Dr. Fox:

Penso che la mentalità chiave sia riconoscere che questi farmaci sono preventivi. L’obiettivo dei farmaci è prevenire le ricadute, prevenire nuove lesioni alla risonanza magnetica e prevenire la progressiva disabilità. E sappiamo che lo fanno solo parzialmente nel grande gruppo di pazienti, e con i singoli pazienti ha più successo in alcuni e meno successo in altri.

Ma un aspetto critico assoluto è che non ripristina la funzione. Ho visto un paziente questa settimana che ha detto: “Ho interrotto la mia terapia iniettabile perché non mi stava aiutando. “Ho detto:” Beh, come non ti stava aiutando? ” E hanno detto: “Perché non mi sentivo meglio. “Questi farmaci non ti fanno sentire meglio. Aiutano a prevenire il tuo peggioramento o l’insorgenza di nuovi sintomi. E penso che la mentalità sia assolutamente cruciale quando ci si avvicina alle aspettative di queste terapie.

Trevis:

Ma non è così che vogliamo pensare, vero?

Dr. Fox:

Non lo è, ma sfortunatamente questa è la realtà dei farmaci con cui siamo bloccati attualmente.

Trevis:

Dr. Weinstock Guttman, quali fattori influenzano il tuo processo decisionale con i tuoi pazienti quando si tratta di selezionare un nuovo corso di trattamento?

Dr. Weinstock Guttman:

Se il paziente, ad esempio, prende l’interferone una volta alla settimana, considero iniezioni più frequenti. E sebbene ci sia molta considerazione se effettivamente le iniezioni più frequenti sono migliori di quelle una volta alla settimana, gli studi non hanno mostrato chiaramente alcuna differenza tra l’interferone più frequente e una volta alla settimana. Gli studi testa a testa, a mio parere, mostrano che circa il 15 o il 20% dei pazienti può richiedere un diverso dosaggio di interferone. Il nostro laboratorio sta lavorando molto sull’interferone e abbiamo questo problema per supportarlo.

Ora, se passiamo alla terapia con interferone da un altro trattamento, controlliamo gli anticorpi. E anche se la possibilità di anticorpi contro l’interferone e Avonex è bassa, potrebbe esistere. Quindi, prima di cambiare, dobbiamo essere sicuri che il paziente non sviluppi anticorpi. Chiaramente, se il paziente è già sottoposto a iniezioni di interferone più frequenti e non ha anticorpi, di solito si passa al Copaxone (glatiramer acetato), ovvero nessuna preparazione di interferone.

Il passaggio a Tysabri (natalizumab), chiaramente, è qualcosa che dobbiamo mettere in equilibrio tra tutti i benefici e i rischi. Se il paziente è molto attivo e non vuole andare a Tysabri, aumentiamo la possibilità di chemio. Usiamo spesso la chemioterapia per un periodo di tempo molto breve, solo pochi mesi, come induzione, stabilizzando la malattia e quindi rimettendoli sulla terapia di piattaforma, Copaxone o interferone. Quindi questo è di solito il mio approccio.

Trevis:

Quando si decide che una terapia farmacologica non funziona, può far sembrare la malattia ancora più difficile per quelli di noi che la convivono. Cosa può dire, dottor Fox, ai nostri ascoltatori che hanno passato uno, due o forse anche più dei farmaci attualmente disponibili?

Dr. Fox:

Ci sono un paio di cose. Uno è che non c’è stato momento migliore di adesso per avere un’attività rivoluzionaria per la malattia, il che non significa che vogliamo che i nostri pazienti lo abbiano. Ma ora abbiamo sei terapie approvate dalla FDA per il trattamento delle forme recidivanti di SM, che è decisamente più avanti rispetto a dove eravamo dieci anni fa. Quindi ci sono molte opzioni di trattamento là fuori. Ci sono anche molti trattamenti non FDA che utilizziamo. Quindi ci sono trattamenti. Resisti e continua a lavorare con il tuo neurologo per provare diversi trattamenti.

È importante non saltare troppo velocemente per dichiarare un farmaco un fallimento dopo solo poche settimane o un mese o due. Questa è una malattia a lungo termine e queste terapie richiedono un po ‘di tempo per sviluppare la loro efficacia. Ma se si è passati attraverso una, due o anche più terapie, ci sono più terapie là fuori, e certamente ci sono studi clinici ora che stanno valutando nuove terapie e che sono alla ricerca di pazienti. Quindi ci sono opzioni di trattamento là fuori.

Trevis:

Possiamo realisticamente aspettarci che più farmaci, migliori e meno costosi arrivino sul mercato in qualsiasi momento presto, Dr. Weinstock Guttman?

Dr. Weinstock Guttman:

Sono davvero molto ottimista. Con i recenti progressi nella tecnologia di produzione di farmaci, sento davvero che siamo in grado di portare sul mercato un farmaco molto più velocemente di prima, il che significa che, se pensiamo a quanto tempo ci è voluto per avere il primo farmaco efficace nella SM, è stato quasi 100 anni. Negli ultimi 15, 16 anni, dal primo farmaco approvato dalla FDA, ne abbiamo sei. Ne abbiamo tre o quattro probabilmente pronti per partire e, si spera, utili nei prossimi tre anni. Quindi il tasso di approvazione nello sviluppo di nuovi farmaci e il loro diventare ancora più efficaci nella quarta generazione è molto alto. Sono molto ottimista.

Per quanto riguarda il prezzo, non ne sono sicuro. Ma finché avremo più farmaci e più prodotti sul mercato, probabilmente la concorrenza farà abbassare i prezzi.

Trevis:

Dr. Fox, parlando di questi nuovi farmaci, stiamo tutti sentendo cose positive su una forma orale di trattamento della SM che è attualmente in fase di studio. Scrivici, per favore, se vuoi, su questo farmaco e forse un tempo da baseball che potrebbe essere approvato.

Dr. Fox:

Ci sono cinque diversi farmaci orali che stanno entrando o sono già entrati negli studi clinici di Fase III e la Fase III è la fase di una sperimentazione clinica che, una volta completata, il farmaco viene presentato alla FDA per l’approvazione. Ora, i nomi di questi non sono così importanti in quanto sono tutte terapie orali che vengono assunte alcune volte al giorno, ma alcune molto meno frequentemente, e sono state trovate negli studi di Fase II, la fase prima degli studi di Fase III , per ridurre significativamente il numero di nuove lesioni alla risonanza magnetica cerebrale.